Schätzungen zufolge ist einer von 10.000 Menschen betroffen. Insgesamt leben weltweit rund 450.000 Menschen mit einer schweren Hämophilie.

  • Hämophilie A ist die häufigste Form. Dabei fehlt oder ist zu wenig Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) vorhanden.
  • Hämophilie B ist seltener und betrifft ungefähr 15–20% der Betroffenen. Hier ist die Bildung von Gerinnungsfaktor IX (FIX) gestört.

Bei schweren Hämophilie-Erkrankungen kommt es schon bei leichten Verletzungen zu langanhaltenden Blutungen. Außerdem kann es auch ohne sichtbare Wunden zu Blutungen kommen (sogenannte Spontanblutungen). Die Blutungen können in den Gelenken, im Gehirn oder den inneren Organen zu schweren Komplikationen führen. Das wiederum kann chronische Schmerzen und eine eingeschränkte Mobilität zur Folge haben.

Hämophilie-Medikamente in Form von Faktorprodukten werden intravenös injiziert. Dabei wird die Injektion entweder zum Zeitpunkt der Blutung verabreicht (On-Demand-Behandlung) oder prophylaktisch gegeben, um Blutungen generell vorzubeugen.

In den letzten Jahren konnte in diesem Bereich ein echter Quantensprung in der Entwicklung vollzogen werden. Haben wir seit Mitte der Achziger Jahre vorwiegend mit plasmatischen, später mit rekombinant hergestellten Faktoren die Menschen behandelt, so sind es seit einigen Jahren mehr und mehr sogenannte Nicht-Faktoren Produkte, die anstatt intravenös nun auch subkutan appliziert werden. Je nach Blutungstyp und Schwere der Erkrankung wird die Therapie zum Zeitpunkt der Blutung (on demand) oder prophylaktisch verabreicht, um Blutungen zu verhindern.

 

Unsere Wissenschaftler:innen arbeiten an innovativen, langwirksamen und subkutanen Behandlungsmöglichkeiten für Hämophilie und seltene Blutgerinnungsstörungen. Dabei verfolgen sie das Ziel, aktuelle Behandlungen zu optimieren und klinische Ergebnisse zu verbessern. Gleichzeitig erforschen sie die Möglichkeiten von oralen Behandlungsformen.

Wir möchten die Lebensqualität von Menschen mit Hämophilie und anderen seltenen Blutgerinnungsstörungen verbessern.

Hierbei erforschen wir, häufig zusammen mit Partnern, neue Behandlungsoptionen und innovative Wirkstoffe sowie Technologien, um so die nicht abgedeckten medizinischen Bedürfnisse angehen zu können. Wir konzentrieren uns dabei auf folgende Bereiche:

Unsere Pipeline ist sehr vielversprechend, um eine zukunftsweisende Position bei der Medikamentenentwicklung der nächsten Generation einzunehmen.